日前，西湖大学宣布，该校与合作机构联合研发的创新药艾普司韦正式获批上市。作为我国首款凭借人工智能（AI）辅助研发而获批上市的原创药，艾普司韦引发广泛关注。
创新药研发长期呈现高投入、长周期和高失败率的特征。业内称之为“三个十定律”——十年时间、十亿美元投入、不到百分之十的成功率。其中一个重要原因在于，新药研发需要探索的分子空间极为庞大。这使药物分子的筛选过程犹如“大海捞针”，需要反复试错，耗费大量人力、物力和财力。
在此背景下，AI赋能新药研发进展迅速，并备受期待。今年1月，清华大学研究团队宣称，研发出AI驱动的超高通量药物虚拟筛选平台DrugCLIP，效率较传统筛选方法提升百万倍；9月10日，生物医药科技公司英矽智能宣布，由AI赋能发现和开发的小分子抑制剂Rentosertib，其Ⅲ期临床试验完成首例患者给药。
AI的登场，使打破“三个十定律”从愿景变为可能。以艾普司韦为例，研发团队从克隆出靶点蛋白，到筛选出药物分子，仅用时6个月；从项目立项到完成临床试验，仅用时3年半。这一成效背后，AI“功不可没”——从药物分子筛选、优化到先导化合物确定，AI实质性参与了多个研发关键环节，发挥了显著的降本增效作用。
但整体而言，AI驱动药物研发尚处于早期阶段，仍面临诸多挑战。若要实现AI为新药研发深度赋能，必须从行业真实痛点切入，充分释放其潜能。
当前，AI在药物研发中的应用往往局限于特定场景或单一任务，其处理海量复杂数据的“特长”尚未真正发挥，很多时候AI难以担当新药研发过程中信息流整合和辅助决策的核心角色。要改变这一局面，需从新药研发之初便重视多场景高质量数据的积累，并依托这些数据持续迭代升级AI模型，将AI的应用贯穿新药研发全链条。
此外，在新药研发中，AI既可以帮助理解疾病机制、寻找靶点，也能辅助设计优化药物分子。但目前两大环节仍存在“脱节”，尚未真正有机融合，很多所谓的AI辅助药物设计，仍在针对已知靶点寻找药物分子。未来，AI赋能新药研发若要“更上一层楼”，应把搞懂疾病机制与设计优化药物分子紧密衔接起来。这样才能借助AI找到的新机制、新靶点，催生全新的药物研发逻辑。
不容忽视的是，随着AI推动新药研发不断提速，探索构建适应AI技术发展的药物审批和监管模式已迫在眉睫。对此，应坚持与时俱进和审慎监管并重，持续优化审批和监管规则，使其跟上新形势、适应新需求；同时要鼓励创新，支持AI在新药研发中的合理应用，做到监管不缺位、创新不减速。如此，方能在牢牢守住药物安全有效底线的前提下，推动有临床价值的创新药尽快惠及患者。
（文章来源：科技日报）
