6月2日，港股创新药企云顶新耀（01952.HK）宣布，与美国罕见病生物制药公司Travere Therapeutics（纳斯达克股票代码:TVTX）达成独家授权许可与合作协议，授予旗下新一代BTK抑制剂希布替尼（EVER001，civorebrutinib）除大中华区及部分东南亚国家以外区域的独家开发及商业化权益。
根据协议条款，云顶新耀将一次性获得1.125亿美元首付款，并有资格在最多五个适应症上获得高达10.3亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款。此外，公司还将基于EVER001的未来年度净销售额，获得从高个位数至双位数百分比的分级特许权使用费。本次交易将在满足特定交割条件及完成必要监管程序后完成交割。
希布替尼是云顶新耀拥有全球肾脏疾病开发权益的新一代共价可逆BTK抑制剂，具备“一个可以开发多种适应症的药物（pipeline-in-a-product）”的开发潜力。与共价不可逆BTK抑制剂相比，EVER001在保持高活性的同时具有高选择性，可避免持续抑制带来的毒副作用，是一款潜在的同类最佳产品。
目前，全球尚无药物获批用于原发性膜性肾病治疗。现有传统免疫抑制剂治疗效果存在局限，且部分患者在停药后易复发，同时伴随一定不良反应，临床仍存在未满足的治疗需求。
此前公布用于治疗中国原发性膜性肾病（PMN）患者的1b/2a期临床研究数据显示，EVER001展现出快速、深度且持久的免疫学和临床缓解，停药后仍持续获益，安全性高，耐受性强。这些结果支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。
除PMN外，EVER001还具备在IgA肾病、微小病变性肾病（MCD）、局灶节段性肾小球硬化（FSGS）及狼疮性肾炎等多种免疫介导性肾小球疾病中的开发潜力，有望为全球逾1000万名相关患者提供新的治疗选择。目前，该药物计划在PMN、免疫介导的FSGS及MCD等适应症中开展临床研究，并有望进一步拓展至更多适应症领域。
云顶新耀董事会主席吴以芳表示，此次合作将加速EVER001的全球开发与商业化进程，进一步释放其在自身免疫性肾脏疾病领域的临床潜力与商业价值。Travere Therapeutics在美国已有获批的肾科产品，在肾病药物开发、注册及商业化方面积累了丰富经验，双方将充分发挥各自优势，共同推进EVER001的全球临床开发。
Travere Therapeutics总裁兼首席执行官Eric Dube博士表示，EVER001是Travere Therapeutics罕见肾病管线的重要战略性补充，有望成为覆盖多种免疫介导罕见肾病的同类最佳疗法。作为一款具有差异化优势的口服可逆BTK抑制剂，EVER001在原发性膜性肾病中已展现出积极的概念验证数据，其作用机制可覆盖更多疾病领域，有望重塑全球免疫介导性肾病的治疗格局。
在业内看来，作为云顶新耀肾病管线的重磅品种，EVER001此次海外授权，既印证了其全球创新价值，也助力公司加速全球化布局。双方将整合各自研发与商业化优势，协同推进药物的全球开发与价值释放，本次合作也进一步佐证了该药“同类最佳”的产品潜力。
（文章来源：证券时报网）
