中证智能财讯长春高新（000661）6月2日公告，公司子公司长春金赛药业有限责任公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于同意GenSci145片开展临床试验的批准文件，适应症为携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性实体瘤；同时，FDA还同意了注射用GenSci136开展临床试验的批准文件，适应症为重症肌无力。
据公告，GenSci145片是金赛药业开发的一款新型突变选择性PI3Kα抑制剂，美国新药注册类别为505(b)1，属化药一类新药。PIK3CA基因突变在乳腺癌中占30%～40%，是乳腺癌发生和进展的重要因素。早期上市的PI3Kα抑制剂因靶向性差存在高血糖、皮疹、腹泻等副作用，而GenSci145片在临床前研究中展现出对多种PIK3CA热点突变的选择性抑制活性，表现出良好的血脑屏障穿透能力，且未观察到高血糖等传统副作用。此前，该药境内生产药品注册临床试验申请已获国家药品监督管理局批准，本次是GenSci145片在美国获批临床的首个适应症。
公告显示，注射用GenSci136是金赛药业自主研发的一款BCMA三聚体融合蛋白、BAFF/APRIL双靶点拮抗剂，美国新药注册类别为351(a)BLA，属治疗用生物制品1类。重症肌无力是获得性自身免疫性疾病，全球患病率约12.4/10万人，我国发病率约0.68/10万人。传统治疗存在副作用且部分患者反应不佳。GenSci136以新颖分子设计模拟天然结合方式提高阻断活性，并通过抗人血清白蛋白重链单域抗体延长半衰期。此前，该药用于全身型重症肌无力适应症的境内临床试验申请已获国家药监局批准，本次是GenSci136在美国获批临床的首个适应症。
公告称，如子公司临床试验申请进展顺利，将有利于公司拓宽业务结构、优化产品结构，并丰富完善战略领域产品线布局、提升公司核心竞争力。
核校：孙萍
（文章来源：中国证券报·中证网）
