10月22日，剂泰科技宣布，公司自研人工智能（AI）驱动小分子制剂优化平台AiTEM候选药物MTS-004已顺利达到Ⅲ期临床研究主要终点，成为目前国内首款完成Ⅲ期临床的AI赋能制剂新药。MTS-004也是中国首款且目前唯一完成Ⅲ期临床试验的PBA（假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。
MTS-004是一款新型PBA口服治疗候选药物，采用剂泰科技AiTEM自研口腔崩解片剂型设计。该制剂针对PBA患者常见吞咽困难问题，无需用水即可在口腔中迅速溶解，口感良好，显著改善了患者服药体验和治疗依从性。
PBA (假性延髓情绪失控)俗称“强哭强笑症”，是一种情绪表达障碍性神经系统疾病，其核心特征是患者出现与实际情绪状态不符的、不自主且不可控制的频繁笑或哭发作，通常继发于多种中枢神经系统疾病或损伤，如肌萎缩侧索硬化症（俗称渐冻症）、多发性硬化症、脑卒中、创伤性脑损伤或帕金森病等，严重扰乱患者的社会功能和生活质量，并可加重原发性神经疾病的病程负担。
MTS-004Ⅲ期临床试验为采用双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究。研究结果显示，MTS-004整体安全性良好，在治疗继发于神经系统疾病的PBA方面展现出明确疗效与良好耐受性。经过12周治疗，MTS-004显著减少PBA的平均发作次数，差异具有统计学意义，并在多项敏感性与亚组分析中得到一致验证。除主要终点外，MTS-004在多个评估及评分指标上均显著优于安慰剂，提示其可明显改善患者情绪控制和生活质量。
北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授表示，AI对新药研发的影响正在产生革命性变化。MTS-004的临床研究启动之初难度极高，但最终高质量圆满完成。该药非常重要的价值是可以改善患者的生活质量，尤其是对吞咽困难的明确改善，从而减少并发症的发生，对患者生存有非常积极的影响。虽然本次研究从渐冻症插入，但其适应症范围有望进一步拓展，潜在获益人群将更为广泛。
目前全球仅有美国获批药物NUEDEXTA用于PBA治疗。MTS-004为相同适应症的2.2类改良型新药。MTS-004计划于2026年向国家药品监督管理局提交用于PBA适应症的新药上市申请，并在获批后启动临床研究，评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。
（文章来源：新京报）
