本报讯 （记者袁传玺）5月29日，复星医药（股票代码：600196.SH；02196.HK）宣布，自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®；项目代号：FCN-159）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，复迈宁本次获批的两项适应症分别用于治疗：朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。复迈宁的双适应症获批填补了相关罕见肿瘤领域的治疗需求，为患者提供了新的治疗选择。
复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示：“芦沃美替尼片的获批上市是复星医药深耕肿瘤及罕见病领域的重要里程碑。作为一家创新驱动的全球化医药健康产业集团，复星医药始终聚焦未被满足的临床需求，积极加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，公司将持续推进芦沃美替尼片在其它适应症的开发，造福更多患者。”
作为中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症药物，芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡，从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，相比现有药物起效更快，为临床治疗提供新选择。MAPK通路异常激活是多种实体瘤和罕见病的共同特征，例如成人组织细胞肿瘤和儿童NF1相关的丛状神经纤维瘤均与这一通路突变密切相关，该通路的突变被认为是疾病发生发展的核心驱动因素。相较于传统化疗和手术，靶向MEK的治疗方案具有精准性高、副作用可控的优势，为患者提供了更优选择。
此外，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段，其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。
根据IQVIA MIDAS最新数据，2024年，MEK1/2选择性抑制剂于全球范围的销售额约为20.68亿美元。截至2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市。在中国，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤适应症尚无药物获批，因此，芦沃美替尼的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。
（文章来源：证券日报）
